网红主播精品视频在线观看_草久在线播放_免费人成在线观看成人片_国产高清乱子精品偷伦对白_国产无遮挡色视频免费观看性色_亚洲精品色婷婷在线影院

上海滬峰生物科技有限公司
免費會員

基因組編輯為罕見病帶來希望

時間:2015-4-24閱讀:235
分享:

    對于患有重癥聯合免疫缺陷(SCID)的嬰幼兒來說,一個簡單的感冒或耳部感染都可能是致命的。他們出生時就具有一個不完整的免疫系統,也被稱為“泡泡男孩"或“泡泡寶寶",即使很zui溫和的細菌他們也不能抵御。他們通常生活在無菌的、孤立的環境以避免感染,即便這樣,大多數患者都不會活過一年或兩年。這是因為在SCID患者骨髓中的干細胞攜帶一個基因突變,可阻止他們發育出關鍵的免疫細胞——稱為T細胞或自然殺傷(NK)細胞。

    現在,研究人員找到了一種方法,將來自X-連鎖SCID患者的細胞轉化為干細胞樣狀態,修復基因突變,并在實驗室中促使修復的細胞成功產生NK細胞。這一新技術的成功指出了一種可能性,即將這些調整過的細胞植入到患者體內產生免疫系統。雖然這項新研究是初步性的,但它可以提供一種侵入性更小的和更有效的方法(與目前的選項相比)。

    研究人員說:“這項工作展示了一種新的方法,可以為這種疾病帶來更有效和更少侵入性的療法。它還有可能為其他致命而罕見的血液疾病治療奠定基礎。"治療SCID,以前的嘗試包括骨髓移植或基因治療,或者兩者結合。在始于上世紀90年代的一項有前途的臨床試驗中,研究人員“劫持"病毒機械進入患者的骨髓,并提供新細胞生長所需的基因。雖然這種基因治療zui初*了疾病,但是基因的人工添加zui終在一些患者中導致了白血病。此后,也有研究人員開發出其他基因治療方法,但這些方法通常適合于較溫和形式的疾病,而且需要骨髓移植,這對危重新生兒來說是一個艱難的過程。

    為了獲得新的方法,研究人員從一名已故的澳大利亞患者獲取到了骨髓樣本。使用這個小樣本,該研究小組通過三個步驟開發了這種新方法。首先,他們將患者細胞恢復為誘導多能干細胞(iPSCs)——如胚胎干細胞,具有成為任何類型組織的能力,對再生醫學具有巨大的潛力。

    研究人員說:“我們一旦有病人來源的干細胞,就可以去除基因突變,基本上修復細胞。"

    第二個創新是,研究人員利用新的基因編輯技術,糾正對這些iPSCs中的SCID相關遺傳缺陷。為了去除突變,研究者使用一種稱為TALEN的技術(類似于的CRISPR方法)。這組酶作為基因的分子剪刀,可讓研究人員剪掉一個基因,并用其他堿基對替換構成DNA的堿基對。研究人員說:“不同于傳統的基因治療方法,我們不是把一個全新的基因注入患者,這會導致不必要的副作用。我們利用基于TALEN的基因組編輯,改變一個基因中的僅僅一個核苷酸,來糾正缺陷。這一技術真的是非常。"延伸閱讀:2篇論文利用基因組編輯治療遺傳疾病。這項工作的第三步是,促使細胞增殖成為重要的免疫系統細胞——這不是一件容易的事,但是可以提供一種可能無限的供應,可以每隔一段時間移植回患者體內。為此,研究人員,使用營養物質和其他因素的混合物,誘導iPSCs產生NK細胞。他們成功了。這些修復的培養皿細胞(cells-in-a-dish)確實發展出了成熟的NK細胞。

會員登錄

×

請輸入賬號

請輸入密碼

=

請輸驗證碼

收藏該商鋪

X
該信息已收藏!
標簽:
保存成功

(空格分隔,最多3個,單個標簽最多10個字符)

常用:

提示

X
您的留言已提交成功!我們將在第一時間回復您~
在線留言
主站蜘蛛池模板: 8888四色奇米在线观看 | 欧美日韩爱爱 | 亚洲jizzjizz少妇 | 最近中文字幕第一页 | 亚洲AV无码一区二区三区天堂古代 | 天天爽人人爽夜夜爽 | 久久视精品 | 亚洲综合无码AV一区二区 | 在线男人天堂网 | 久久99久久99精品观看 | 亚洲色偷偷偷网站色偷一区 | 97色精品视频在线观看免费 | 91社永久 | 久久国产精品毛片 | 六月激情婷婷 | 久草免费网站 | 特黄做受又粗又长又大又硬 | 午夜国产在线 | 国产精品日韩一区二区免费视频 | 在线观看av网页 | 精品多毛少妇人妻AV免费久久 | 亚洲午夜久久久影院 | 女人洗澡一级毛片一级毛片 | 在线观看中文字幕视频 | 91手机在线看片 | 久久精品这里热有精品 | 野花香影院在线观看视频免费 | 国产日韩视频一区 | 人人搞人人爽 | 免费看片成人 | 黑人大群体交免费视频 | 久久精品国产欧美 | 综合在线国产 | 亚洲一二区在线观看 | 美女脱内衣内裤摸屁屁 | 九色综合九色综合色鬼 | 国产成人亚洲综合一区 | 章节把亲妺妺强h怀孕小说 免费无码十八禁污污网站 久色视频 | 亚洲欧洲日韩淙合久久 | 最新国产亚洲亚洲精品a | 真实国产乱子伦对白视频不卡 |