多年來，醫學研究人員都希望一種靶向PCSK9蛋白的新興膽固醇藥物能成為新一代“爆炸性”治療藥物，現在一項大型臨床試驗已經證明這種方法可以降低心臟病的風險，不過目前還不清楚此類藥物（模擬有益基因突變）是否能達到之前預期的療效。

大鼠elisa試劑盒這些研究結果來自超過27,500名參與者的試驗，研究證實了抑制PCSK9可以控制膽固醇和心臟病風險。現在的問題是，醫師們和醫保用戶是否認為這值得每年花費大約14,000美元。

PCSK9蛋白能通過調節細胞表面上LDL受體蛋白（將LDL運出循環系統）的數量，用以控制血液中壞膽固醇的數量。如果個體攜帶的PCSK9基因存在天然突變，那么就會表達異常低水平的壞膽固醇，并且患上心臟病的風險也降低了88％。

但是將這些信息轉化為具有療效的治療方法并不容易，目前已經有一些靶向PCSK9的藥物正在開發或已批準，但是evolocumab是個報告這樣大規模試驗結果的藥物。

隨著開發項目中6個降脂研究的全部完成，，以及與已上市PCSK9抑制劑類降脂藥相比更高的副作用，包括更高水平的免疫原性和更高的注射位點反應事件發生率。輝瑞表示，治療已升高膽固醇的目標是減少心臟病發作和中風等心血管事件的發生，而這需要長期有效和持久的降膽固醇療效，似乎并不能滿足這一要求。

PCSK9抑制劑是一類單抗藥物，靶標是一種名為前蛋白轉化酶枯草溶菌素9的蛋白，該蛋白可降低肝臟從血液中清除低密度脂蛋白膽固醇的能力，而LDL-C被*為心血管疾病的主要風險因子。PCSK9抑制劑提供了一種全新的治療模式來對抗LDL-C，被視為他汀類之后降脂領域取得的大進步。

美國食品和藥物管理局（FDA）在2015年批準了evolocumab用于治療一些高膽固醇的患者，數據表明這種藥物可以降低血液中“壞的”低密度脂蛋白（LDL）膽固醇的循環水平60％。但研究人員沒有證據表明，這種藥物也可以防止心臟病或中風發作。